ابتلا به بیماری هموفیلی در زنان شایع تر است/ ژن درمانی، چشم اندازی نو در درمان هموفیلی

آزاده کیا متخصص ژن درمانی با اشاره به درمان بیماران هموفیلی‌ از طریق ژن اظهار داشت: ژن‌درمانی برای بیماران هموفیلی‌ یک نوع درمان مناسب محسوب می‌شود و این افراد از این طریق دیگر نیازی به تزریق پروتئین‌ مخصوص ندارند.

وی عنوان کرد: افرادی که اکس‌تروژن‌ آنها خیلی کم است باید در هفته چند بار پروتئین‌ به بدنشان‌ تزریق کنند که این کار با درمان ژن‌های بدنشان‌ امروزه به خوبی قابل درمان است.

کیا در خصوص درمان بیماری هموفیلی از طریق ژن درمانی هم گفت: در ژن درمانی، یک ژن سالم وارد سلول می شود؛ در رابطه با بیماری هموفیلی، از آنجا که سلول های کبدی پروتئین لازم را می سازند، باید این ژن سالم وارد سلول های کبدی شود.

وی افزود: به دلیل اینکه ژن فاکتور 8 در هموفیلی A و ژن فاکتور 9 در هموفیلی B معیوب است، بیماران هموفیلی دچار مشکل انعقاد خونی هستند؛ بنابراین کاری که با ژن درمانی برای هموفیلی ها انجام می شود، این است که یک ژن سالم وارد سلول ها می شود که این کار را می توان از طریق ویروس انجام داد.

کیا گفت: پس از اینکه ژن سالم از طریق ویروس وارد سلول های کبدی شد، سلول ها به صورت طبیعی شروع به ساختن پروتئین سالم می کنند و این مساله می تواند علائم بیماری را از بین ببرد.

وی اظهار کرد: اگر کمتر از یک درصد پروتئین فعال در سلول های کبدی بیمار هموفیلی وجود داشته باشد، به آن نوع بسیار حاد هموفیلی گفته می شود؛ بنابراین اگر میزان پروتئین به بالای یک درصد برسد، علائم بیماری می تواند به صورت بسیار سریع به حالت ملایم تبدیل شود یا اینکه از بین برود و بیمار دیگر خونریزی نداشته باشد.

کیا تأکید کرد: درمان بیماری هموفیلی از طریق تغییر ژن سبب شده تا بیماران دیگر نیازی به استفاده از داروهای نوترکیب‌ و تزریق نداشته باشند و این روش درمان بر روی بیماران مختلفی آزمایش شده و خوشبختانه نتایج خوبی از ژن‌درمانی به دست آمده است.

وی یادآور شد: بیماری هموفیلی‌ بیشتر در زنان وجود دارد و این عارضه در مردان به ندرت خود را نشان می‌دهد.