در مورد فیبروز کیستیک در کودکان بیشتر بدانید!

این یافته توسط یکی از محققان اصلی به عنوان “لحظه بزرگ” برای فیبروز کیستیک توصیف شده است. این مطالعه شامل اولین نوزاد مبتلا به فیبروز کیستیک در جهان بود که از بدو تولد تشخیص داده شد و مستقیماً در آزمایشی از این نوع ثبت‌نام شد.

این دارو، Ivacaftor (Kalydeko)، اولین دارویی است که برای درمان نقص اساسی فیبروز کیستیک طراحی شده است. در ابتدا برای بزرگسالان تایید شد، سپس به طور متوالی در طی چندین سال برای کودکان بزرگتر و کوچکتر. در حال حاضر، برای نوزادان چهار ماهه به بالا تایید شده است، با این حال، این تحقیق جدید نشان می دهد که برای نوزادان چهار هفته ای بی خطر و موثر است.

کارشناسان فیبروز کیستیک پیش‌بینی می‌کنند که هرچه درمان‌های زودتر شروع شوند، احتمال کاهش یا توقف پیشرفت این بیماری در کودکان بیشتر می‌شود و این تمرکز چندین مطالعه تحقیقاتی بین‌المللی به رهبری RCSI و Children’s Health Ireland است. یافته های این مطالعه می تواند راه را برای نوزادان واجد شرایط برای شروع درمان با دارو در زمان تشخیص (معمولاً در غربالگری نوزاد) به جای اینکه تا چهار ماهگی منتظر بمانند، هموار کند.

پل مک نالی، دانشیار اطفال در RCSI و مشاور در پزشکی تنفسی در CHI گفت: «این لحظه بزرگی در فیبروز کیستیک است. مک نالی یکی از نویسندگان مطالعه جدید است که در مجله سیستیک فیبروزیس منتشر شده است.

در طول سال‌ها، Ivacaftor یا Kalydeko آزمایش‌های بالینی روی کودکان کوچک‌تر و کوچک‌تر انجام شده است. اکنون، از طریق این مطالعه، نشان داده شده است که تا چهار هفتگی ایمن و موثر است. این یک پیشرفت مهم است زیرا تقریباً همه کودکان در این زمان از طریق غربالگری نوزادان تشخیص داده می شوند. در دسترس بودن درمانی که علت اصلی بیماری را در نوزادان هدف قرار می دهد و می تواند بلافاصله در زمان تشخیص شروع شود، حس اطمینان و امید زیادی را برای خانواده ها ایجاد می کند.”

ایزاک اولین نوزاد مبتلا به فیبروز کیستیک در جهان بود که از بدو تولد تشخیص داده شد و مستقیماً در آزمایشی از این درمان‌های پیشگام ثبت‌نام کرد. مادرشان دبی گفت: “کارا و آیزاک هر دو واقعاً خوب هستند و به طور قابل توجهی در حال حاضر هیچ یک از علائم معمول فیبروز کیستیک را تجربه نمی کنند.”

“مطالعات تحقیقاتی مانند این بسیار مهم است تا اطمینان حاصل شود که کودکان در اسرع وقت به درمان های مناسب دسترسی پیدا می کنند. با داروهای مناسب، آنها می توانند از کودکی سالم لذت ببرند و چشم به راه آینده ای روشن تر باشند.”

Ivacaftor توسط شرکت دارویی Vertex Pharmaceuticals تولید می شود که در حال حاضر برای تمدید مجوز بازاریابی برای Ivacaftor تا سن یک ماهگی به آژانس دارویی اروپا درخواست داده اند.

مطالعه “ایمنی و اثربخشی Ivacaftor در نوزادان 1 تا کمتر از 4 ماهه مبتلا به فیبروز کیستیک” در مجله فیبروز کیستیک منتشر شده است و محققانی از RCSI، Children’s Health Ireland، ایالات متحده آمریکا و بریتانیا در آن شرکت داشتند.