دارویی جدید برای درمان نوعی بیماری کبدی

شرکت آروهد (Arrowhead) داده‌های پیش‌بالینی مربوط به داروی ARO-AAT خود را برای بیماری alpha-1 Liver منتشر کرد. این شرکت احتمالاً اطلاعات آزمون بالینی را در سه ماهه اول سال 2018 رسما منتشر و برای انجام آزمون انسانی آماده خواهد کرد.

این دارو نسل دوم دارویی مبتنی بر فناوری RNAi است که مطالعات سم‌شناسی آن با موفقیت به پایان رسیده است. این شرکت انتظار دارد که این داده در اوایل سال 2018 به‌صورت رسمی منتشر شود تا امکان شروع آزمون‌های بالینی روی انسان را شروع کند.

نتایج اولیه آزمون پیش‌بالینی این نانودارو در حاشیه نشست انجمن AASLD که روی بیماری‌های کبدی متمرکز است، ارائه شد.

این نتایج به‌صورت پوستری با عنوان « Subcutaneous delivery of a RNA interference (RNAi) therapeutic candidate for alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD)-related liver disease produces deep and prolonged knockdown of plasma AAT » در این نشست ارائه گردید.

این نتایج نشان داد که استفاده از این نانودارو موجب می‌شود تا ژن تولید کننده آنتی‌تریپسین آلفا یک (AAT) بلوک شده، به‌طوری که سطح تولید این ماده به شدت کاهش می‌یابد.این شرکت برای بررسی اثربخشی این فناوری آن را روی موش‌ها آزمایش کرده است و در نهایت، نتایج نشان داد که سطح AAT در سرم یا پلاسمای خون موش کاهش یافته است.

ممانعت از سنتز یا کاهش تولید این ماده در کبد بیماران موجب می‌شود که کبد آسیب نبیند و یا آسیب‌های وارد شده به کبد بهبود یابد.

یافته‌های آزمون بالینی نشان داد که تزریق 300 میلی‌گرم بر هر کیلوگرم از این دارو روی موش‌ها اثرات سمی ندار. این میزان 100 برابر دوز پیش‌بینی شده برای درمان در انسان است. این دارو اثرات غیرطبیعی روی وزن و یا اندام‌های داخلی بدن موش نداشته است.

شرک آروهد به دنبال استفاده از داروهای مبتنی بر RNA است تا با استفاده از این مولکول زیستی، ژن‌های معیوب یا مشکل‌ساز را ترمیم یا اصلاح کند.